急性再生障碍性贫血是由于某种原因使骨髓造血功能发生急性障碍所引起的一种严重的血液疾病。其发病机理不明。目前多数学者认为是由于骨髓多能干细胞和（或）微循环受损产生的一系列骨髓功能和形态变化所致。近来有人认为也有免疫学机理参与致病。有些急性再障病人的药物（主要是氯霉素、保太松、磺胺类等）的服用史或放射线接触史。
急性再障的临床表现除有不同程度的贫血外，常伴随较严重的多处出血倾向，除皮肤粘膜外，还可以有消化道、泌尿道、子宫、眼底或颅内等脏器的出血。少数病人可发热，多为严重的感染及败血症所致，体温多在39℃以上。
急性再障的血象表现为十分严重的全血细胞减少。血红蛋白可降至30g/L左右，白细胞可在1×109/L左右，中性粒细胞低于0.5×109/L，血小板10×109/L，网织红细胞少于1%，绝对值低于15×109/L。骨髓穿刺涂片（多部位）示增生不良，三系造血细胞均减少，非造血细胞增多。
根据病史、体格检查无明显淋巴结、肝、脾肿大及实验室检查有上述发现，急性再障的诊断并不难，但要注意除外其他全血细胞减少的疾病，如PNH、低增生性白血病、恶性组织细胞病及巨幼细胞性贫血等。
急性再障的治疗原则是中断与致病因素的接触；贫血严重者需输血以维持血红蛋白在一定的水平；积极治疗失血及感染；有条件时应予胎肝移植或骨髓移植。