骨髓移植首先用于治疗某些白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血。由于技术和成功率的提高，骨髓移植已被广泛应用。例如，某些患乳腺癌的妇女和遗传疾病的儿童现在也采用骨髓移植。癌症病人在接受化疗或放疗时，骨髓的造血细胞也随癌细胞一同被破坏，有时可先将病人骨髓取出，待大剂量化学治疗结束后再注入骨内。这样癌症病人就可接受大剂量的化疗和放疗来破坏所有癌细胞。
在骨髓移植时，供者和受者的HLA类型应非常接近，因而最适合的供者是直系亲属。移植过程本身较简单，通常在全麻下，医生在供者的髂骨上抽取骨髓，以备移植，然后将骨髓注射进受者的静脉。骨髓会种植到受者的骨内并开始细胞分裂。如果一切顺利，受者的骨髓可完全被替换。
然而，这个过程很危险，因为受者的白细胞因放疗和化疗而受到破坏。移植的骨髓需要2～3周才能产生足够的白细胞来防止感染。因此，在这段时间，严重感染的危险率很高。另一个问题是新的骨髓细胞产生具有自身免疫活性的细胞攻击宿主细胞，引起移植物抗宿主病(见第153节)，而且尽管进行了骨髓移植，癌症仍可复发。